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ADN español para combatir las enfermedades raras

El Confidencial El Confidencial 01/08/2016 José Mari Alonso. San Sebastián

Más de tres millones de personas en España padecen en la actualidad enfermedades raras, de origen genético en la gran parte de los casos. Son en su gran mayoría niños que están pendientes de recibir los tratamientos de terapia génica y que, hasta la fecha, sólo se ofrecen en países como EEUU, China, Francia o Italia, en los que el tiempo de espera para lograr el proceso curativo es de más de dos años.  

Desde hace poco más de un año, a esta pequeña nómina de países se ha sumado España de la mano de la empresa vasca de biotecnología VIVEbioTECH, que ha emprendido el camino hacia la curación de las enfermedades raras con la producción de vectores virales en condiciones especiales para ser aplicados a pacientes en ensayos clínicos.

Se trata de crear vehículos, mecanismos de transporte, para que los tratamientos puedan llegar a los genes que causan la enfermedad para ser sustituidos por unos sanos que posibiliten la curación de la enfermedad. De momento, la compañía está fabricando unos lotes destinados al tratamiento de una enfermedad rara hematológica que puede causar un retraso en el crecimiento de los niños (no se puede desvelar más información por cuestiones de confidencialidad) y tiene en cartera otros dos vectores virales diferentes que impulsará una vez se concluya con éxito la primera producción.

"Es un camino largo y tortuoso",  resume el presidente ejecutivo de la compañía, el neurólogo especialista en Parkinson y trastornos del movimiento Gurutz Linazasoro. Lo dice en todos los aspectos: acreditación, financiación, tecnología… Pese a ser consciente de las dificultades, esta empresa con sede en el Parque Tecnológico de Miramón de San Sebastián decidió dar un paso al frente en marzo de 2015 con su constitución como un 'spin off' de la Fundación Inbiomed que ha supuesto la puesta en marcha de la primera sala blanca del Estado para la producción de vectores virales.

Y VIVEbioTECH ha nacido con grandes pretensiones ya que la ambición es reducir el actual tiempo de espera de dos años para lograr el tratamiento. "Se pueden acortar los plazos", asegura Linazasoro de forma categórica. Para ello, la empresa juega con las "ventajas específicas" de ser un laboratorio "pequeño y localizable", lo que, según resalta, le permite "flexibilidad, rapidez y mejor calidad". Además, cuenta con la confianza sin fisuras del grupo de inversores, muchos de ellos pequeñas empresas privadas con una "visión clara" en biotecnología, que no presiona con obtener resultados a muy corto plazo. "Están dispuestos a esperar seis-siete-ocho o diez años", asegura para constatar este "acto de fe" de los que ponen el dinero en el proyecto.

Sustituir el gen modificado por el dañado

Hay enfermedades genéticas que se producen por la mutación de un sólo gen, caso de la mayoría de las patologías raras y que afectan principalmente a niños. Los estudios dicen que el 80% de las enfermedades raras son de base genética con un sólo gen. Para dar respuesta a estas patologías, la terapia génica busca reemplazar el gen enfermo introduciendo el gen sano en el ADN de manera que posibilite la sustitución del gen modificado por el dañado. Además, el uso de los vectores virales no es exclusivo de las enfermedades raras y podrían ser utilizados para patologías como el Parkinson o el cáncer, donde ya se está ensayando con resultados "prometedores".

A diferencia de los vectores no virales, basados en nanopartículas y que tienen por delante un "largo recorrido" para evidenciar su eficacia, viabilidad o no toxicidad, los virales tienen ya un camino recorrido de "muchos años" y se están usando en diferentes patologías. "Es una realidad que ha venido para quedarse", afirma el también director del Centro de Investigación Parkinson de Policlínica Gipuzkoa y autor de más de 150 artículos publicados en revistas científicas nacionales e internacionales. Para ello, apunta a que la "eficacia y seguridad" han quedado probada en "bastantes patologías diferentes". Incluso, ya hay fármacos a partir de terapias génicas.

¿Por qué hasta la fecha nadie había dado el salto en España? "No es algo tan simple", responde Linazasoro. Hay una conjunción de factores necesarios: un equipo que domine el ámbito de la virología o la producción en condiciones GMP (normas de calidad exigidas para la comercialización), una "oportunidad clara" de mercado -"cada vez hay más demanda de ensayos clínicos en terapia génica", señala- y el avance de la tecnología, que hace que los ensayos sean cada vez "más sencillos". En este escenario, la empresa vasca vio que "había una oportunidad" y decidió dar el salto de forma definitiva al lograr la patente de un vector viral suyo. De este modo, la empresa ha dado un importante paso en España en el camino hacia la curación de las enfermedades raras.

© Proporcionado por El Confidencial

Ensayos iniciales en animales

La metodología es la misma que se sigue para la creación de cualquier medicamento. En primer lugar, se trata de detectar el gen defectuoso para su aislamiento y, a continuación, producir el vector viral adecuado para ese gen. Su eficacia y seguridad se miden en unos iniciales ensayos en animales antes de pasar a la fase de desarrollo en seres humanos. La pretensión de la compañía vasca es culminar con éxito el vector viral destinado al tratamiento de la enfermedad hematológica para poder "situarnos más en el mercado" y abordar en un mejor posicionamiento los dos otros que tiene en cartera.

En estos primeros y decididos pasos, VIVEbioTECH dispone de un capital social de 1,5 millones de euros y, al margen de los inversores privados, cuenta entre sus accionistas con la Fundación bancaria Kutxa, la SPRI o la Fundación Inbiomed. La producción de vectores virales se lleva a cabo en una sala blanca pionera en el Estado de 90 metros cuadrados equipada con biorreactores, además de un laboratorio de 210 metros cuadrados, en los que trabajan nueve personas en la actualidad, si bien existe la previsión de ampliar la plantilla de cara a los próximos años.

ADN español para combatir las enfermedades raras (EFE). © EFE ADN español para combatir las enfermedades raras (EFE).
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