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Sólo un 6% de pacientes de enfermedades raras se trata con fármaco específico

25/06/2014 EFE

Distrofia de córnea con sordera de percepción o síndrome Harboyan. Julie Desir and Marc Abramowicz

Solo un 6 % de los pacientes con enfermedades raras, cuyo día mundial se celebra hoy, se trata con un medicamento desarrollado específicamente para su dolencia, según datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).Existen más de 6.000 enfermedades raras -que se definen porque afectan a menos de 5 personas de cada 10.000- catalogadas, pero solo se han desarrollado cerca de 80 medicamentos específicos para tratarlas, que se conocen como medicamentos huérfanos.Aunque cada una de estas enfermedades, -que acostumbran a ser de origen genético (en un 80 % de los casos) y, muy frecuentemente, degenerativas- afectan a pocas personas, en conjunto estas dolencias afectan a un 7 % de los españoles, lo que supone 3 millones de pacientes en todo el Estado.Fármacos«Buscar un tratamiento es difícil porque resulta muy costoso realizar ensayos clínicos con tan pocos pacientes», ha explicado Margarita Iniesta, directora ejecutiva de la asociación, que agrupa a una decena de empresas farmacéuticas. La inversión media para desarrollar un medicamento huérfano es de 1.500 millones de euros y se tarda unos 12 o 13 años desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización, aunque sólo 1 de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado.Para incentivar el desarrollo de estos fármacos, la Agencia Europea de Medicamentos da a los laboratorios que comercialicen un medicamento huérfano 10 años de exclusividad, «sin necesidad de pedir una patente, como ocurre con el resto de fármacos», ha explicado Iniesta.Estos incentivos pretenden hacer económicamente viable la fabricación de medicamentos huérfanos, de los que se pueden beneficiar unos pocos pacientes, aunque la portavoz de la Aelmhu ha eludido explicar si las empresas farmacéuticas que los fabrican tienen beneficios. «La mayoría de estos laboratorios se dedican exclusivamente al desarrollo de medicamentos huérfanos, aunque también hay multinacionales que comercializan más fármacos», ha detallado Iniesta.Una de las enfermedades que dispone de un medicamento huérfano adecuado desde el año 2008 es la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), considerada ultra rara porque afecta a 1 persona de cada 500.000, y que se caracteriza por graves trombosis que pueden provocar la muerte. El portavoz de la asociación de pacientes afectados por esta enfermedad, Jordi Cruz, ha explicado a Efe que desde que disponen de un medicamento adecuado, ya no han de recibir transfusiones de sangre cada 2 o 3 meses, lo que ha supuesto una mejora en su calidad de vida.«Tener una enfermedad minoritaria supone un problema grandísimo de cara a la investigación», ha explicado Cruz, que ha destacado que en el caso de su enfermedad el laboratorio encontró una diana terapéutica adecuada que le impulsó a desarrollar el fármaco. Desde su asociación, se dedican a recoger datos de pacientes e informarles de posibles tratamientos, así como a organizar jornadas de formación.Uno de los principales problemas de las enfermedades raras es la dificultad de diagnosticarlas correctamente, a veces por desconocimiento de los propios médicos, y que lleva a que un 27,26 % de los pacientes hayan recibido un diagnóstico incorrecto, según la Federación Española de Enfermedades Raras.

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