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2億円超える遺伝子療法、米国で承認 過去最高額(字幕・25日)

米食品医薬品局(FDA)は24日、スイス製薬大手ノバルティスの脊髄性筋萎縮症(SMA)向けの遺伝子療法「ゾルゲンスマ」を承認。2歳以下の乳児が対象。価格は212万5000ドル(約2億3000万円)と過去最高額だが、ゾルゲンスマは1回限りの治療であるため、年間数十万ドルかかる長期療法と比べ、患者の負担コストは低減されるとノバルティスは説明する。

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